Tutkijat tunnistavat kohdennetun hoidon nuorille potilaille, joilla on neuroblastooma

Siinainvuoren tutkijat ovat tunnistaneet kohdennetun hoidon nuorille potilaille, joilla on neuroblastooma, tappava lasten hermosyöpä, joilla ei muuten olisi hoitovaihtoehtoja, lokakuussa julkaistun tutkimuksen mukaan Syöpäsolu .

Neuroblastooma on yksi yleisimmistä ja aggressiivisimmista lasten hermoston kasvaimista, ja sillä on yleensä huono ennuste. varsinkin kun se etenee vanhemmilla lapsilla. Taudin hoidon menestys vaihtelee, mutta se on eksponentiaalisesti vähemmän nuorilla potilailla, erityisesti siksi, että taudista puuttuu tehokkaita kohdennettuja hoitoja.

Siinainvuoren tutkijat havaitsivat, että neuroblastooma vanhemmilla lapsilla ja nuorilla, joilla on deleetioita ATRX -nimisessä geenissä, voi olla reagoiva kohdennetulle hoidolle nimeltä tazemetostat. Tazemetostaatti poistaa käytöstä EZH2 -nimisen entsyymin, joka estää geenejä, jotka edistävät normaalia hermosolujen kehitystä, puolestaan ​​tappaa neuroblastoomasoluja. Neuroblastooma syntyy lisämunuaisten ja selkärangan osien kehittymättömissä hermosoluissa sympaattisen hermoston kehittymisen aikana, joka ohjaa kehon "lentä tai taistele" reaktiota stressiin. EZH2 estäjiä testataan jo vaiheiden I ja II kliinisissä tutkimuksissa muiden syöpien varalta, mukaan lukien lymfoomat, sarkoomat, ja muut kiinteät kasvaimet, joidenkin myönteisten tulosten kanssa.

Oletimme, että mutantti ATRX proteiinit edistävät aggressiivista neuroblastoomaa. Tässä tutkimuksessa pyrimme selvittämään näiden muutettujen proteiinien taustalla olevan biologian neuroblastoomassa, kasvain, jonka tehokkaat hoitostrategiat jäävät epäselviksi, ja hyödyntää tunnistettuja riippuvuuksia. "

Emily Bernstein, PhD, Onkologian professori Tischin syöpäinstituutissa Icahnin lääketieteen laitoksella Siinailla ja vastaava vastaava kirjailija

Siinainvuoren tutkijat laajentavat tätä tutkimusta edelleen mutantin rooliin ATRX proteiinia laboratoriossa ja toivon lopulta avaavan kliinisen tutkimuksen yhteistyössä toimivien laitosten kanssa. Tämän tutkimuksen perusteella he uskovat, että EZH2 -estäjät voivat olla tehokkaita myös muissa ATRX mutanttisyövät, kuten lasten glioblastooma multiforme ja osteosarkooma.

• Raaka lemmikkieläinten ruoka on riski ihmisille ja eläimille
• Tadataka ja Leslie Yamadas 10 miljoonan dollarin lahja synnyttävät uuden UM-keskuksen Global Health Equitylle