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C'è un nuovo trattamento per la malattia di Crohn all'orizzonte?

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Di Denise Mann
WebMD Health News

Recensione di Louise Chang, MD

17 ottobre 2012 - Un farmaco usato per curare la psoriasi può fornire un'opzione tanto necessaria per le persone con casi gravi di morbo di Crohn.

Nel nuovo studio, alcune persone con malattia di Crohn da moderata a grave che hanno ricevuto Stelara (ustekinumab) hanno iniziato a vedere miglioramenti nei loro sintomi entro sei settimane.

Il morbo di Crohn è una malattia infiammatoria intestinale caratterizzata da infiammazione e danneggiamento di qualsiasi parte del tubo digerente.

L'infiammazione gioca un ruolo centrale sia nel morbo di Crohn che nella psoriasi della malattia della pelle. Stelara blocca due proteine ​​che promuovono l'infiammazione. Una classe di farmaci comunemente usati per il morbo di Crohn blocca l'attività di un'altra proteina che promuove l'infiammazione chiamata fattore di necrosi tumorale (TNF). I trattamenti in questa classe includono Cimzia, Humira e Remicade.

Ma non tutti coloro che soffrono di Crohn sono aiutati dai farmaci TNF e alcuni che fanno bene all'inizio smettono di rispondervi.

"Circa il 60% delle persone con malattia di Crohn avrà una risposta iniziale ai farmaci TNF e di queste, la metà perderà la risposta nel corso dell'anno", afferma il ricercatore William J. Sandborn, MD. È il capo della divisione di gastroenterologia presso la San Diego School of Medicine dell'Università della California. Possono ancora provare altri farmaci per il TNF se non sono stati aiutati da uno, ma la chirurgia è spesso la loro ultima risorsa, dice.

I nuovi risultati sono "molto incoraggianti e fanno ben sperare che questo farmaco alla fine diventerà una nuova opzione di trattamento per le persone con Crohn", afferma Sandborn.

A partire da ora, Stelara è allo studio in studi clinici sulla malattia di Crohn negli Stati Uniti

Il nuovo studio ha incluso 526 persone con Crohn da moderato a grave che era resistente ai farmaci bloccanti del TNF. Ad alcuni partecipanti è stata somministrata una dose endovenosa di Stelara e un'altra dose è stata iniettata ogni otto settimane per 36 settimane; ad altri partecipanti è stato somministrato un placebo.

Alcune persone a cui è stato somministrato il nuovo farmaco hanno iniziato a migliorare entro sei settimane dalla terapia. Coloro che hanno risposto a Stelara dopo la dose iniziale avevano maggiori probabilità di entrare in remissione a 22 settimane.

Sei persone trattate con Stelara hanno sviluppato una grave infezione e una persona ha sviluppato un cancro della pelle delle cellule basali. Sia le infezioni che il cancro della pelle sono considerati rischi con i bloccanti del TNF a causa del modo in cui questi farmaci influenzano il sistema immunitario.

Nuove opzioni necessarie per il morbo di Crohn

"Gli agenti attuali sono efficaci, ma non in tutti", afferma Gary Lichtenstein, MD. È il direttore del programma di malattie infiammatorie intestinali presso l'Ospedale dell'Università della Pennsylvania a Filadelfia.

Questo studio esamina "[persona] che non risponde ai farmaci TNF e il nuovo farmaco può aiutarli a evitare un intervento chirurgico", afferma.

Il morbo di Crohn è una malattia estremamente debilitante per molte persone. "Perdono molti giorni dal lavoro, questo influisce sulla loro vita sociale e sono sempre alla ricerca di bagni", dice. "È una malattia orribile e può essere molto aggressiva."

I sintomi variano in gravità e possono includere:

  • Diarrea cronica, spesso sanguinolenta e contenente muco o pus
  • Perdita di peso
  • Febbre
  • Dolore e tenerezza addominale
  • Sensazione di massa o pienezza nell'addome
  • Emorragia rettale

In futuro, Stelara potrebbe anche essere provato prima dei bloccanti del TNF tra le persone con Crohn. "Sappiamo che è efficace per le persone che hanno fallito i farmaci TNF e posso immaginare che sarebbe efficace anche per le persone che non li hanno falliti."

Burton Korelitz, MD, afferma che più farmaci hanno i medici con cui curare il Crohn, meglio è per i pazienti. È il capo emerito e direttore della ricerca clinica nella divisione di gastroenterologia del Lenox Hill Hospital di New York City.

Il morbo di Crohn non ha una cura. "C'è sempre spazio per un altro buon farmaco fino al momento in cui comprendiamo la causa della malattia e possiamo adattare la terapia alla causa di ciascun paziente".

I risultati compaiono nel numero del 18 ottobre 2012 del New England Journal of Medicine . Il produttore di Stelara Janssen Research and Development ha fornito supporto per il nuovo studio.