Istraživači identificiraju ciljanu terapiju za adolescente s neuroblastomom

Istraživači planine Sinaj identificirali su ciljanu terapiju za adolescente s neuroblastomom, smrtonosni rak dječjih živaca, koji inače ne bi imali mogućnosti liječenja, prema studiji objavljenoj u listopadu godine Stanica raka .

Neuroblastom je jedan od najčešćih i najagresivnijih tumora živčanog sustava u djece i općenito ima lošu prognozu, osobito kad napreduje kod starije djece. Uspjeh liječenja bolesti je različit, ali je eksponencijalno manje u adolescentnih pacijenata, osobito zato što bolesti nedostaju učinkovite ciljane terapije.

Istraživači Mount Sinai otkrili su da neuroblastom u starije djece i adolescenata koji sadrže delecije unutar gena zvanog ATRX može reagirati na ciljanu terapiju zvanu tazemetostat. Tazemetostat onemogućuje enzim zvan EZH2 koji inhibira gene koji potiču normalan razvoj neurona, zauzvrat ubijajući stanice neuroblastoma. Neuroblastom nastaje u nezrelim živčanim stanicama nadbubrežnih žlijezda i dijelovima kralježnice tijekom razvoja simpatičkog živčanog sustava, koji kontrolira tjelesnu reakciju "bijeg ili borba" na stres. EZH2 inhibitori se već testiraju u kliničkim ispitivanjima faze I i faze II na druge vrste raka, uključujući limfome, sarkomi, i drugi solidni tumori, s nekim povoljnim rezultatima.

Pretpostavili smo tog mutanta ATRX proteini doprinose agresivnom neuroblastomu. U ovoj studiji, nastojali smo dešifrirati temeljnu biologiju ovih promijenjenih proteina u neuroblastomu, tumor za koji učinkovite terapijske strategije ostaju nejasne, i iskoristiti identificirane ovisnosti. "

Emily Bernstein, Doktor znanosti, Profesor onkoloških znanosti na Institutu za rak Tisch na Medicinskom fakultetu Icahn na planini Sinaj i viši odgovarajući autor

Znanstvenici s planine Sinaj nastavljaju proširivati ​​ovo istraživanje na ulogu mutanta ATRX proteina u laboratoriju i nadamo se da će na kraju otvoriti kliničko ispitivanje s suradnim institucijama. Na temelju ovog istraživanja, vjeruju da bi inhibitori EZH2 također mogli biti učinkoviti u drugim ATRX mutantni karcinom, poput multiformnog glioblastoma kod djece i osteosarkoma.

• Sirova hrana za kućne ljubimce predstavlja rizik za ljude i životinje
• Tadataka i Leslie Yamadas poklon od 10 milijuna dolara potaknut će novi U-M centar za globalnu zdravstvenu vrijednost