Os pesquisadores identificam terapia direcionada para pacientes adolescentes com neuroblastoma

Os pesquisadores do Monte Sinai identificaram uma terapia direcionada para pacientes adolescentes com neuroblastoma, um câncer de nervo pediátrico mortal, que de outra forma não teria opções de tratamento, de acordo com um estudo publicado em outubro em Célula cancerosa .

O neuroblastoma é um dos tumores do sistema nervoso pediátrico mais comuns e agressivos e geralmente tem um prognóstico ruim, particularmente quando avança em crianças mais velhas. O sucesso do tratamento para a doença varia, mas é exponencialmente menor em pacientes adolescentes, particularmente porque a doença carece de terapias direcionadas eficazes.

Os pesquisadores do Mount Sinai descobriram que o neuroblastoma em crianças mais velhas e adolescentes com deleções em um gene chamado ATRX pode responder a uma terapia direcionada chamada tazemetostate. O tazemetostat desativa uma enzima chamada EZH2, que inibe os genes que promovem o desenvolvimento normal dos neurônios, por sua vez, matando células de neuroblastoma. O neuroblastoma surge nas células nervosas imaturas das glândulas supra-renais e porções da coluna durante o desenvolvimento do sistema nervoso simpático, que controla a resposta de "luta ou fuga" do corpo ao estresse. EZH2 inibidores já estão sendo testados em ensaios clínicos de fase I e fase II para outros tipos de câncer, incluindo linfomas, sarcomas, e outros tumores sólidos, com alguns resultados favoráveis.

Nós hipotetizamos que mutante ATRX as proteínas contribuem para o neuroblastoma agressivo. Neste estudo, nosso objetivo foi decifrar a biologia subjacente dessas proteínas alteradas no neuroblastoma, um tumor para o qual estratégias terapêuticas eficazes permanecem obscuras, e para explorar dependências identificadas. "

Emily Bernstein, PhD, Professor de Ciências Oncológicas no The Tisch Cancer Institute da Icahn School of Medicine em Mount Sinai e autor correspondente sênior

Cientistas do Monte Sinai continuam a expandir esta pesquisa sobre o papel do mutante ATRX proteína no laboratório e espero, eventualmente, abrir um ensaio clínico com instituições colaboradoras. Com base nesta pesquisa, eles acreditam que os inibidores de EZH2 também podem ser eficazes em outros ATRX cânceres mutantes, como glioblastoma multiforme pediátrico e osteossarcoma.

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