Vedci identifikujú cielenú terapiu pre dospievajúcich pacientov s neuroblastómom

Vedci z Mount Sinai identifikovali cielenú terapiu pre dospievajúcich pacientov s neuroblastómom, smrteľná detská rakovina nervov, kto by inak nemal žiadne možnosti liečby, podľa štúdie zverejnenej v októbri v Rakovinová bunka .

Neuroblastóm je jedným z najčastejších a najagresívnejších detských nádorov nervového systému a má spravidla zlú prognózu, najmä ak sa vyvíja u starších detí. Úspešnosť liečby ochorenia je rôzna, ale je exponenciálne menej u dospievajúcich pacientov, najmä preto, že tejto chorobe chýbajú účinné cielené terapie.

Vedci z Mount Sinai zistili, že neuroblastóm u starších detí a dospievajúcich s deléciami v géne nazývanom ATRX môže reagovať na cielenú terapiu nazývanú tazemetostat. Tazemetostat deaktivuje enzým nazývaný EZH2, ktorý inhibuje gény podporujúce normálny vývoj neurónov, zasa zabíjanie buniek neuroblastómu. Neuroblastóm vzniká v nezrelých nervových bunkách nadobličiek a častiach chrbtice počas vývoja sympatického nervového systému, ktorý riadi reakciu tela na „útek alebo boj“ na stres. EZH2 inhibítory sa už testujú v klinických skúšaniach fázy I a fázy II na iné druhy rakoviny, vrátane lymfómov, sarkómy, a iné solídne nádory, s niekoľkými priaznivými výsledkami.

Hypotetizovali sme toho mutanta ATRX proteíny prispievajú k agresívnemu neuroblastómu. V tejto štúdii, zamerali sme sa na dešifrovanie základnej biológie týchto zmenených proteínov v neuroblastóme, nádor, pre ktorý sú účinné terapeutické stratégie nejasné, a využívať identifikované závislosti. “

Emily Bernsteinová, PhD., Profesor onkologických vied na Tisch Cancer Institute na Icahnovej lekárskej fakulte na hore Sinai a hlavný zodpovedný autor

Vedci z Mount Sinai pokračujú v rozširovaní tohto výskumu o úlohu mutanta ATRX proteín v laboratóriu a dúfame, že nakoniec otvoríme klinickú štúdiu so spolupracujúcimi inštitúciami. Na základe tohto výskumu domnievajú sa, že inhibítory EZH2 by mohli byť účinné aj v iných ATRX mutantné rakoviny, ako je detský multiformný glioblastóm a osteosarkóm.

• Surové krmivo pre domáce zvieratá predstavuje riziko pre ľudí a zvieratá
• Dary Tadataka a Leslie Yamadasovej v hodnote 10 miliónov dolárov budú poháňať nové centrum OSN pre globálnu rovnosť v oblasti zdravia