Das Neuroblastom ist einer der häufigsten und aggressivsten Tumoren des pädiatrischen Nervensystems und hat im Allgemeinen eine schlechte Prognose. vor allem, wenn es bei älteren Kindern fortschreitet. Der Behandlungserfolg der Krankheit variiert, ist aber bei jugendlichen Patienten exponentiell geringer, vor allem, weil der Krankheit wirksame zielgerichtete Therapien fehlen.
Die Forscher des Mount Sinai fanden heraus, dass Neuroblastome bei älteren Kindern und Jugendlichen mit Deletionen in einem Gen namens ATRX auf eine gezielte Therapie namens Tazemetostat ansprechen können. Tazemetostat deaktiviert ein Enzym namens EZH2, das Gene hemmt, die die normale Neuronenentwicklung fördern. wiederum Abtötung von Neuroblastomzellen. Neuroblastom entsteht in unreifen Nervenzellen der Nebennieren und Teile der Wirbelsäule während der Entwicklung des sympathischen Nervensystems, die die "Flucht oder Kampf"-Reaktion des Körpers auf Stress steuert. EZH2 Inhibitoren werden bereits in klinischen Studien der Phasen I und II für andere Krebsarten getestet, einschließlich Lymphome, Sarkome, und andere solide Tumoren, mit einigen günstigen Ergebnissen.
Wir nahmen an, dass Mutante ATRX Proteine tragen zum aggressiven Neuroblastom bei. In dieser Studie, Unser Ziel war es, die zugrunde liegende Biologie dieser veränderten Proteine im Neuroblastom zu entschlüsseln, ein Tumor, für den wirksame Therapiestrategien im Dunkeln bleiben, und identifizierte Abhängigkeiten auszunutzen."
Emily Bernstein, Doktortitel, Professor für Onkologische Wissenschaften am Tisch Cancer Institute an der Icahn School of Medicine at Mount Sinai und leitender korrespondierender Autor
Wissenschaftler des Berges Sinai erweitern diese Forschungen zur Rolle der Mutante weiter ATRX Protein im Labor und hoffen, irgendwann eine klinische Studie mit kooperierenden Institutionen eröffnen zu können. Basierend auf dieser Untersuchung, sie glauben, dass EZH2-Hemmer auch bei anderen wirksam sein könnten ATRX mutierte Krebsarten, wie pädiatrisches Glioblastoma multiforme und Osteosarkom.
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