Stomach Health > Salud estómago >  > Q and A > cuestión de estómago

Tratamiento farmacológico innovador desarrollado para la poliposis adenomatosa familiar

Investigadores de la Universidad de Tel Aviv y el Centro Médico Sourasky de Tel Aviv (Hospital Ichilov) han desarrollado un tratamiento farmacológico innovador para la poliposis adenomatosa familiar (FAP), Un raro, condición hereditaria que afecta a adolescentes y adultos jóvenes y que a menudo conduce a cáncer colorrectal.

La nueva droga a base de antibióticos, inhibe el desarrollo de pólipos intestinales que, dejado sin tratar, cancerarse. En un ensayo clínico preliminar, la condición de siete de cada ocho pacientes que completaron el tratamiento completo mejoró dramáticamente.

La investigación fue dirigida conjuntamente por la profesora Rina Rosin-Arbesfeld del Departamento de Microbiología e Inmunología Clínica de la Escuela de Medicina Sackler de TAU y el profesor Revital Kariv de la Escuela Sackler y el Departamento de Gastroenterología del Centro Médico Sourasky de Tel Aviv. Fue publicado el 8 de julio en la Revista Internacional de Cáncer .

FAP, que se caracteriza por múltiples pólipos a lo largo del tracto gastrointestinal, especialmente en el intestino grueso, es causada por una mutación en el gen de la poliposis coli adenomatosa (APC). Estas mutaciones también son cruciales para el desarrollo del cáncer colorrectal.

Para prevenir el desarrollo de cáncer colorrectal, Los pacientes con PAF son monitoreados de cerca mediante colonoscopias frecuentes para localizar y extirpar sus pólipos. Sin embargo, a algunos pacientes se les debe extirpar el colon a una edad muy temprana, lo que afecta drásticamente su calidad de vida.

Prof. Rina Rosin-Arbesfeld, Departamento de Microbiología e Inmunología Clínica de la Escuela de Medicina Sackler de TAU

En su estado normal, APC promueve la producción de una proteína que inhibe el desarrollo del cáncer. Pero las mutaciones en el gen APC producen una proteína inactiva que no puede prevenir el desarrollo de pólipos. En algunos pacientes con PAF, las mutaciones en el gen APC son las llamadas "mutaciones sin sentido".

"Cada secuencia de tres nucleótidos en el ADN es un código que le dice a la célula que produzca un cierto aminoácido, que son los componentes básicos de las proteínas producidas en las células del cuerpo, "Explica el profesor Rosin-Arbesfeld." Al final de la secuencia de codificación de la proteína, suele haber un "codón de parada" para detener la producción de proteínas. Pero en pacientes con PAF con una mutación sin sentido, el codón de parada de APC aparece prematuramente, por lo que la producción de proteínas se detiene prematuramente, creando una proteína inactiva ".

Experimentos previos en cultivos celulares y modelos de ratón en el laboratorio del Prof. Rosin-Arbesfeld revelaron que ciertos tipos de antibióticos hacían que las células "ignoraran" el codón de terminación de la mutación y el resultado era una proteína normal. Estos ensayos arrojaron resultados prometedores que llevaron al ensayo clínico en Tel Aviv Sourasky Medical Center.

"Dado que los antibióticos pertinentes ya estaban aprobados para uso humano, decidimos pasar directamente del laboratorio a la clínica y examinar el tratamiento de los pacientes con PAF, "dice el profesor Rosin-Arbesfeld.

En el estudio clínico realizado por el Prof. Kariv y el Dr. Shlomi Cohen, director de la Unidad de Gastroenterología Pediátrica del Hospital de Niños Dana-Dwek, 10 pacientes con PAF recibieron la nueva terapia con antibióticos. Ocho de ellos completaron el tratamiento, que duró cuatro meses. Las colonoscopias realizadas durante y después del tratamiento mostraron que en siete pacientes el número de pólipos disminuyó significativamente. Es más, los efectos positivos del tratamiento fueron evidentes un año después de su inicio.

"Nuestro objetivo como terapeutas, además de prevenir el cáncer, es mejorar la calidad de vida de nuestros pacientes y sus familias y permitirles vivir una vida lo más plena y normal posible, "El profesor Kariv concluye." El nuevo enfoque terapéutico que estamos desarrollando puede permitir a los pacientes retrasar la intervención quirúrgica o incluso prevenirla por completo ".

Los investigadores ganaron recientemente la beca SPARK de la Universidad de Tel Aviv, que apoya el desarrollo de la investigación aplicada.

Other Languages