Investigadores del Centro de Investigación Biomédica (BRC) de NIHR Guy y St Thomas desarrollaron la técnica mediante el estudio de glóbulos blancos extraídos de pacientes con enfermedad de Crohn. y compararlos con células de personas sanas. Sus hallazgos permitieron a los especialistas en terapia celular en el BRC desarrollar un tratamiento que involucraba tomar células de pacientes, y cultivarlos en un cultivo especial para que se comporten más como células de personas sanas.
La investigación, publicado en la revista Gastroenterología , muestra que esta técnica es eficaz en células humanas, lo que significa que está listo para su uso en un ensayo clínico. El ensayo Tribute propuesto probará si el tratamiento es seguro y eficaz para tratar la enfermedad de Crohn.
La enfermedad de Crohn es una afección de por vida en la que partes del sistema digestivo se inflaman gravemente. causando una variedad de síntomas como diarrea, dolores de estómago, cansancio y pérdida de peso. Sus causas son desconocidas, pero se sabe que el sistema inmunológico juega un papel importante. Se estima que la afección a menudo debilitante afecta a alrededor de 620, 000 personas en el Reino Unido.
Profesor Graham Lord, anteriormente Director de NIHR Guy's y St Thomas 'BRC, dirigió la investigación. Recientemente asumió el cargo de Vicepresidente y Decano de la Facultad de Biología, Medicina y Salud en la Universidad de Manchester. Dijo:"Esta es la próxima frontera en la terapia celular, a medida que vamos más allá del tratamiento de los síntomas de la enfermedad de Crohn, e intentar restablecer el sistema inmunológico para abordar la afección.
"Es un verdadero tratamiento casero en el sentido de que comenzamos con la observación de células y tejidos donados por pacientes en Guy y St Thomas ', han desarrollado un tratamiento, y ahora están comenzando a realizar pruebas, todo en el Trust. Muestra cómo los pacientes son centrales para investigar, ayudando a crear un tratamiento que podría ayudar a miles de personas más ".
Rachel Sawyer, un gerente de comunicaciones que tiene 50 años y vive en Anerley, en el sureste de Londres, fue diagnosticado con la enfermedad de Crohn en 2000 y tratado en Guy y St Thomas. Aunque su condición ahora está bajo control, apoya a otras personas que tienen Crohn y tiene la cuenta de Twitter @Bottomline_IBD.
Ella dijo:"Una de las peores cosas para mí fue la imprevisibilidad, particularmente en torno a la necesidad de ir al baño a toda prisa. Tener Crohn redirige completamente su vida diaria y dificulta hacer las cosas normales que la mayoría de nosotros damos por sentado, como salir socialmente o tomar el transporte público. Incluso ahora, el miedo nunca está realmente lejos de mi mente.
"Otra cosa difícil es el estigma asociado con la enfermedad intestinal. Es difícil hablar y ser abierto al respecto, incluso con familiares y amigos. Encontré la vida muy aislada y desafiante a veces, y eso es algo que mucha gente con la experiencia de Crohn, independientemente de si fueron diagnosticados hace años o el mes pasado. Para las personas diagnosticadas jóvenes, puede impactar en los años formativos de su vida.
"Cualquier cosa que pueda ayudar a las personas con enfermedad de Crohn a tener la confianza para salir y volver a ser las personas que estaban destinadas a ser, cambiaría las reglas del juego".
Los investigadores encontraron que los glóbulos blancos especializados llamados células T reguladoras de los pacientes de Crohn producían menos de una proteína específica del intestino llamada integrina α4β7 que las células T reguladoras de personas sanas. Trabajando con los especialistas de la Plataforma de Fabricación de Terapias Avanzadas de NIHR Guy y St Thomas 'BRC, desarrollaron una técnica de terapia celular basada en estos hallazgos.
Esta técnica implica el desarrollo de células de pacientes con enfermedad de Crohn con una molécula llamada RAR568, que restaura niveles saludables de integrina α4β7. Luego, las células se devuelven a los pacientes mediante infusión intravenosa.
Dr. Peter Irving, un gastroenterólogo consultor y coautor del artículo, dijo:"Si bien los tratamientos disponibles para la enfermedad de Crohn han aumentado en los últimos años, solo funcionan en algunos pacientes. Además, los tratamientos tienen efectos secundarios potencialmente graves en algunos pacientes. Esta investigación allana el camino para una prueba de uso de las propias células de los pacientes para tratar la enfermedad de Crohn y esperamos poder ofrecer a las personas la oportunidad de participar en un futuro muy cercano ".
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