Uudet antisense -huumeiden esitykset lupaavat parantaa NAFLD -potilaiden terveyttä

Käyttämällä luokkansa ensimmäistä lääkettä kliinisessä tutkimuksessa, kansainvälinen tutkimus, jota johtaa Kalifornian yliopiston San Diegon lääketieteellisen korkeakoulun tutkija, raportoi, että keskeisen entsyymin esto paransi turvallisesti ja tehokkaasti alkoholittomien rasvamaksatautien (NAFLD) terveyttä, krooninen aineenvaihduntahäiriö, joka vaikuttaa satoihin miljooniin ihmisiin ympäri maailmaa.

Geenivaimennus on uusi tapa kääntää NAFLD. Tulokset julkaistaan 15. kesäkuuta, Vuoden 2020 online -numero Lancetin gastroenterologia ja hepatologia .

NAFLD ilmenee, kun rasvaa kertyy maksasoluihin muista syistä kuin liiallisesta alkoholinkäytöstä. Tarkkaa syytä ei tiedetä, mutta ruokavalion ja genetiikan uskotaan vaikuttavan merkittävästi. Tilaa ei yleensä havaita ennen kuin tauti on edennyt hyvin, ja on ehkä siirtynyt alkoholittomaan steatohepatiittiin (NASH), etenevä muoto, joka voi johtaa kirroosiin, maksasyöpä ja maksan vajaatoiminta.

Ei ole parannuskeinoa. Hoito koostuu pääasiassa parantavista tekijöistä, kuten laihtuminen, ruokavalion parantaminen, harjoittaa enemmän ja hallita muita ehtoja, kuten diabetes ja verenpaine. Elintarvike- ja lääkeviraston hyväksymiä lääkkeitä ei ole. Pahimmassa tapauksessa maksansiirto saattaa olla tarpeen.

NAFLD:tä ei edes tunnistettu sairaudeksi kolme vuosikymmentä sitten; nyt se on hälyttävän yleistä, vaikuttaa noin neljännekseen kaikista amerikkalaisista ja nousee yhdeksi johtavista maksansiirron syistä Yhdysvalloissa. Kun otetaan huomioon sen suhteellinen läsnäolo ja mahdolliset tuhoisat seuraukset, turvallisia ja tehokkaita hoitoja tarvitaan ehdottomasti. "

Rohit Loomba, MD, tutkimuksen pääkirjailija, lääketieteen professori Gastroenterologian osastolla UC San Diego School of Medicine ja UC San Diego NAFLD Research Centerin johtaja

Kaksoissokkoutetussa satunnaistettu, lumekontrolloitu vaiheen II tutkimus, Loomba ja hänen työtoverinsa kirjoittivat 44 karsintakokeeseen osallistunutta 16 toimipaikassa Kanadassa, Puola ja Unkari. 13 viikon ajan, osallistujille injektoitiin joko antisense-estäjää nimeltä IONIS-DGAT2 tai lumelääkettä. Estäjä, valmistanut Carlsbadissa toimiva Ionis Pharmaceuticals, häiritsee diasyyliglyseroli-O-asyylitransferaattia tai DGAT2:ta, yksi kahdesta entsyymimuodosta, joita tarvitaan triglyseridien tuotannon katalysoimiseksi tai nopeuttamiseksi, verestä löytyvä rasvatyyppi. Korkea triglyseridipitoisuus lisää rasvan varastointia koko kehossa, mukaan lukien maksa.

Tutkijat havaitsivat, että 13 viikon hoidon jälkeen osallistujat, jotka saivat entsyymi -inhibiittoria, kokivat mitattavissa olevan rasvakudoksen laskun lähtötilanteeseen verrattuna, ilman kohonnutta rasvaa, entsyymejä tai sokereita veressä. Vakavia haittatapahtumia raportoitiin kuusi, mukaan lukien sydänpysähdys ja syvä laskimotukos, mutta tutkijat päättivät, että tapahtumat eivät liity tutkimuslääkkeeseen.

"Nämä havainnot osoittivat maksan rasvan pienenevän magneettikuvauksella ilman vastaavaa veren lipidien nousua, "sanoi Loomba." Koska huomattava osa potilaista saavuttaa noin 30 prosentin vähennyksen MRI-PDFF:ssä, kynnys, joka vastaa korkeampia histologisen vasteen todennäköisyyksiä, kun sitä käsitellään pidempään, se näyttää vain 13 viikon hoidon jälkeen, lääke itse asiassa hidasti NAFLD:n etenemistä NASH:ksi.

"Kaikki tämä on erittäin rohkaisevaa ja puolustaa seuraavaa vaihetta:pidemmän aikavälin kokeita, joilla tutkitaan edelleen tämän lääkkeen mahdollisuuksia parantaa NASH:hon liittyviä maksan histologisia ominaisuuksia, progressiivinen NAFLD-alatyyppi. "

Kysymykset Vatsasta

Vauvan Vatsan Terveys

Vatsakipu