Stomach Health > želudac Zdravlje >  > Q and A > želudac pitanje

Inovativno liječenje lijekovima razvijeno za obiteljsku adenomatoznu polipozu

Istraživači sa Sveučilišta Tel Aviv i Medicinskog centra Sourasky u Tel Avivu (bolnica Ichilov) razvili su inovativno liječenje lijekova za obiteljsku adenomatoznu polipozu (FAP), rijetkost, nasljedno stanje koje pogađa adolescente i mlade odrasle osobe i često dovodi do kolorektalnog karcinoma.

Novi lijek, na bazi antibiotika, inhibira razvoj polipa crijeva koji, ostavljeno neobrađeno, postanu kancerogene. U preliminarnom kliničkom ispitivanju, stanje sedam od osam pacijenata koji su završili potpuno liječenje dramatično se poboljšalo.

Istraživanje su zajedno vodili prof. Rina Rosin-Arbesfeld s Odjela za mikrobiologiju i kliničku imunologiju na TAU-ovoj Medicinskoj školi Sackler i prof. Revital Kariv iz škole Sackler i Odjela za gastroenterologiju u Medicinskom centru Sourasky u Tel Avivu. Objavljeno je 8. srpnja u Međunarodni časopis za rak .

FAP, koju karakteriziraju višestruki polipi duž gastrointestinalnog trakta, osobito u debelom crijevu, uzrokovana je mutacijom u genu adenomatozne polipoze koli (APC). Ove su mutacije također ključne za razvoj kolorektalnog karcinoma.

Kako bi se spriječio razvoj kolorektalnog karcinoma, Pacijenti s FAP -om pomno se prate čestim kolonoskopijama kako bi se locirali i uklonili njihovi polipi. Međutim, nekim pacijentima se mora ukloniti debelo crijevo u vrlo mladoj dobi, što dramatično utječe na njihovu kvalitetu života.

Prof. Rina Rosin-Arbesfeld, Odjel za mikrobiologiju i kliničku imunologiju na TAU -ovom Medicinskom fakultetu Sackler

U svom normalnom stanju, APC potiče proizvodnju proteina koji inhibira razvoj raka. No, mutacije gena APC proizvode neaktivan protein koji nije u stanju spriječiti razvoj polipa. U nekih pacijenata s FAP -om, mutacije u genu APC su ono što se naziva "besmislene mutacije".

"Svaki niz od tri nukleotida u DNK je kôd koji govori stanici da proizvede određenu aminokiselinu, koji su građevni blokovi proteina proizvedenih u tjelesnim stanicama, "Profesor Rosin-Arbesfeld objašnjava." Na kraju sekvence koja kodira proteine, obično postoji 'stop kodon' za zaustavljanje proizvodnje proteina. Ali u FAP pacijenata s besmislenom mutacijom, zaustavni kod APC -a pojavljuje se prerano, pa proizvodnja proteina prerano prestaje, stvaranje neaktivnog proteina. "

Prethodni pokusi na staničnim kulturama i modelima miša u laboratoriju prof. Rosin-Arbesfeld otkrili su da su određene vrste antibiotika uzrokovale da stanice "ignoriraju" mutacijski zaustavljeni kodon i rezultira normalnim proteinom. Ova su ispitivanja dala obećavajuće rezultate koji su doveli do kliničkog ispitivanja u Tel Aviv Sourasky Medical Center.

"Budući da su odgovarajući antibiotici već odobreni za upotrebu u ljudi, odlučili smo se iz laboratorija izravno preseliti u kliniku i ispitati liječenje pacijenata s FAP -om, "kaže prof. Rosin-Arbesfeld.

U kliničkoj studiji koju su proveli prof. Kariv i dr. Shlomi Cohen, ravnatelj Jedinice za dječju gastroenterologiju u Dječjoj bolnici Dana-Dwek, 10 pacijenata s FAP -om primilo je novu antibiotsku terapiju. Osam ih je završilo liječenje, koji je trajao četiri mjeseca. Kolonoskopije provedene tijekom i nakon liječenja pokazale su da se u sedam pacijenata broj polipa značajno smanjio. Štoviše, pozitivni učinci liječenja bili su evidentni godinu dana nakon početka.

"Naš cilj kao terapeuta, osim prevencije raka, je poboljšati kvalitetu života naših pacijenata i njihovih obitelji te im omogućiti što puniji i normalniji život, "Profesor Kariv zaključuje." Novi terapijski pristup koji razvijamo može omogućiti pacijentima da odgode kiruršku intervenciju ili je čak u potpunosti spriječe. "

Znanstvenici su nedavno osvojili stipendiju SPARK Sveučilišta u Tel Avivu, koji podržava razvoj primijenjenih istraživanja.

Other Languages