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Un nuevo tratamiento promete revertir la enfermedad celíaca

Los resultados de un nuevo ensayo clínico de fase 2 que utiliza tecnología desarrollada en Northwestern Medicine muestran que es posible inducir tolerancia inmunitaria al gluten en personas con enfermedad celíaca. Los hallazgos pueden allanar el camino para que los pacientes celíacos tratados eventualmente toleren el gluten en su dieta.

Después del tratamiento con la tecnología, los pacientes pudieron ingerir gluten con una reducción sustancial de la inflamación. Los resultados también muestran una tendencia a proteger el intestino delgado de los pacientes de la exposición al gluten.

Los hallazgos se presentarán como una presentación de última hora el 22 de octubre en la conferencia de la Semana Europea de la Gastroenterología en Barcelona. España.

La tecnología es una nanopartícula biodegradable que contiene gluten que le enseña al sistema inmunológico que el antígeno (alérgeno) es seguro. La nanopartícula actúa como un caballo de Troya, escondiendo el alérgeno en un caparazón amistoso, para convencer al sistema inmunológico de que no lo ataque.

Más allá de la enfermedad celíaca, El hallazgo prepara el escenario para la tecnología, una nanopartícula que contiene el antígeno que desencadena la alergia o enfermedad autoinmune, para tratar una serie de otras enfermedades y alergias, incluida la esclerosis múltiple. Diabetes tipo 1, Alergia al maní, asma y más.

La tecnología fue desarrollada en el laboratorio de Stephen Miller, profesor de microbiología e inmunología en la Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern, que ha pasado décadas perfeccionando la tecnología.

Esta es la primera demostración de que la tecnología funciona en pacientes. También hemos demostrado que podemos encapsular mielina en la nanopartícula para inducir tolerancia a esa sustancia en modelos de esclerosis múltiple. o poner una proteína de las células beta pancreáticas para inducir tolerancia a la insulina en modelos de diabetes tipo 1 ".

Stephen Miller, la profesora investigadora Judy Gugenheim de microbiología e inmunología, Facultad de Medicina Feinberg de la Universidad Northwestern

Cuando la nanopartícula cargada con alérgenos se inyecta en el torrente sanguíneo, el sistema inmunológico no se preocupa por eso, porque ve la partícula como un residuo inocuo. Luego, la nanopartícula y su carga oculta son consumidas por un macrófago, esencialmente una célula de aspiradora que elimina los restos celulares y los patógenos del cuerpo.

"La célula de la aspiradora presenta el alérgeno o antígeno al sistema inmunológico de una manera que dice:'No hay problema, esto pertenece aquí, '", Dijo Miller." El sistema inmunológico luego detiene su ataque al alérgeno, y el sistema inmunológico se restablece a la normalidad ".

En el ensayo de la enfermedad celíaca, la nanopartícula se cargó con gliadina, el componente principal del gluten dietético, que se encuentra en los cereales como el trigo. Una semana después del tratamiento los pacientes fueron alimentados con gluten durante 14 días. Sin tratamiento, Los pacientes celíacos que consumían gluten desarrollaron marcadas respuestas inmunitarias a la gliadina y daño en el intestino delgado.

Pacientes celíacos tratados con la nanopartícula COUR, CNP-101, mostró un 90% menos de respuesta inmunitaria a la inflamación que los pacientes no tratados. Al detener la respuesta inflamatoria, CNP-101 mostró la capacidad de proteger los intestinos de las lesiones relacionadas con el gluten.

Actualmente no existe ningún tratamiento para la enfermedad celíaca.

"Los médicos solo pueden prescribir evitar el gluten, que no siempre es eficaz y conlleva un alto costo social y económico para los pacientes celíacos, "Dijo Miller.

Aproximadamente el 1% de la población tiene enfermedad celíaca, una enfermedad autoinmune grave en la que la ingestión de gluten daña el intestino delgado. Cuando las personas con enfermedad celíaca comen gluten (una proteína que se encuentra en el trigo), su cuerpo genera una respuesta inmune que ataca el intestino delgado.

Las enfermedades autoinmunes generalmente solo se pueden tratar con inmunosupresores que brindan cierto alivio, pero socavan el sistema inmunológico y provocan efectos secundarios tóxicos. CNP-101 no inhibe el sistema inmunológico, pero invierte el curso de la enfermedad.

"La enfermedad celíaca es diferente a muchos otros trastornos autoinmunes porque el antígeno causante (desencadenante ambiental) es bien conocido:el gluten en la dieta, "dijo el Dr. Ciaran Kelly, profesor de medicina en la Escuela de Medicina de Harvard y director del Centro Celíaco del Centro Médico Beth Israel Deaconess. "Esto hace que la enfermedad celíaca sea una condición perfecta para abordar utilizando este emocionante enfoque de tolerancia inmunológica inducida por nanopartículas".

Kelly, quien presentará el resumen de investigación en Barcelona, ha estado trabajando con Miller para aplicar la tecnología y definir el enfoque terapéutico para tratar la enfermedad celíaca.

La nanotecnología fue licenciada a COUR Pharmaceuticals Co., una empresa de biotecnología con sede en Northbrook y cofundada por Miller. COUR desarrolló CNP-101, que recibió el estatus de Vía Rápida de la Administración de Drogas y Alimentos de EE. UU., y llevó la terapia a los pacientes en colaboración con Takeda Pharmaceuticals. Takeda anunciará el martes que han adquirido una licencia global exclusiva para desarrollar y comercializar este medicamento en investigación para la enfermedad celíaca.

"Con la licencia de Takeda, COUR se centrará en programas clínicos sobre alergia al maní y esclerosis múltiple a corto plazo, y ampliarse aún más con el tiempo, "dijo John J. Puisis, presidente y director ejecutivo de COUR.

Molinero, que forma parte del consejo científico asesor del COUR, es un beneficiario de acciones y un consultor remunerado de la empresa. Northwestern University tiene un interés financiero en COUR.