Stomach Health > Vatsa terveys >  > Q and A > vatsa kysymys

Perinnölliseen adenomatoottiseen polypoosiin kehitetty innovatiivinen lääkehoito

Tutkijat Tel Avivin yliopistosta ja Tel Avivin Souraskyn lääketieteellisestä keskuksesta (Ichilovin sairaala) ovat kehittäneet innovatiivisen lääkehoidon perinnölliseen adenomatoottiseen polypoosiin (FAP), harvinainen, perinnöllinen sairaus, joka vaikuttaa nuoriin ja nuoriin aikuisiin ja johtaa usein peräsuolen syöpään.

Uusi lääke, perustuu antibiooteihin, estää suoliston polyyppien kehittymistä, jätetty hoitamatta, tulla syöväksi. Alustavassa kliinisessä tutkimuksessa seitsemän potilaan tila kahdeksasta, jotka saivat täyden hoidon, parani dramaattisesti.

Tutkimusta johtivat yhdessä professori Rina Rosin-Arbesfeld TAU:n Sackler-lääketieteen laitoksen mikrobiologian ja kliinisen immunologian osastolta ja professori Revital Kariv Sackler-koulusta ja Tel Aviv Sourasky Medical Centerin gastroenterologian osastolta. Se julkaistiin 8. heinäkuuta International Journal of Cancer .

FAP, jolle on tunnusomaista useita polyyppejä ruoansulatuskanavassa, erityisesti paksusuolessa, johtuu adenomatoottisen polyposis coli (APC) -geenin mutaatiosta. Nämä mutaatiot ovat myös ratkaisevia peräsuolen syövän kehittymiselle.

Paksusuolen syövän kehittymisen estämiseksi, FAP -potilaita seurataan tarkasti useiden kolonoskopioiden avulla polyyppien paikantamiseksi ja poistamiseksi. Kuitenkin, Joidenkin potilaiden paksusuolet on poistettava hyvin nuorena, joka vaikuttaa dramaattisesti heidän elämänlaatuunsa.

Rina Rosin-Arbesfeld, Mikrobiologian ja kliinisen immunologian laitos TAU:n Sackler -lääketieteellisessä korkeakoulussa

Normaalissa tilassaan APC edistää proteiinin tuotantoa, joka estää syövän kehittymistä. Mutta APC -geenin mutaatiot tuottavat inaktiivisen proteiinin, joka ei pysty estämään polyyppien kehittymistä. Joillakin FAP -potilailla APC -geenin mutaatioita kutsutaan "hölynpölymutaatioiksi".

"Jokainen kolmen nukleotidin sekvenssi DNA:ssa on koodi, joka käskee solun tuottamaan tietyn aminohapon, jotka ovat kehon soluissa tuotettujen proteiinien rakennuspalikoita, "Professori Rosin-Arbesfeld selittää." Proteiinia koodaavan sekvenssin lopussa yleensä on olemassa "stop -kodoni" proteiinin tuotannon pysäyttämiseksi. Mutta FAP -potilailla, joilla on järjetön mutaatio, APC:n pysäytyskodoni näkyy ennenaikaisesti, niin proteiinin tuotanto pysähtyy ennenaikaisesti, luomaan inaktiivisen proteiinin. "

Aiemmat soluviljelmillä ja hiirimalleilla tehdyt kokeet professori Rosin-Arbesfeldin laboratoriossa paljastivat, että tietyntyyppiset antibiootit saivat solut "jättämään huomiotta" mutaation pysäytyskodonin ja tuloksena oli normaali proteiini. Nämä kokeet antoivat lupaavia tuloksia, jotka johtivat kliiniseen tutkimukseen Tel Aviv Sourasky Medical Centerissä.

"Koska kyseiset antibiootit on jo hyväksytty ihmisille, päätimme siirtyä suoraan laboratoriosta klinikalle ja tutkia FAP -potilaiden hoitoa, "sanoo professori Rosin-Arbesfeld.

Prof.Kariv ja Shlomi Cohen suorittamassa kliinisessä tutkimuksessa Dana-Dwekin lastensairaalan lasten gastroenterologian yksikön johtaja, 10 FAP -potilasta sai uuden antibioottihoidon. Kahdeksan heistä suoritti hoidon, joka kesti neljä kuukautta. Hoidon aikana ja sen jälkeen tehdyt kolonoskopiat osoittivat, että seitsemällä potilaalla polyyppien määrä väheni merkittävästi. Lisäksi, hoidon positiiviset vaikutukset olivat ilmeisiä vuosi sen alkamisen jälkeen.

"Tavoitteemme terapeutteina, syövän ehkäisemisen lisäksi on parantaa potilaidemme ja heidän perheidensä elämänlaatua ja antaa heille mahdollisuus elää mahdollisimman täysipainoista ja normaalia elämää, "Professori Kariv päättää." Kehittämämme uusi terapeuttinen lähestymistapa voi antaa potilaille mahdollisuuden viivyttää kirurgista interventiota tai jopa estää sen kokonaan. "

Tutkijat voittivat äskettäin Tel Avivin yliopiston SPARK -apurahan, joka tukee soveltavan tutkimuksen kehittämistä.

Other Languages