Nová technika využívajúca pacientov modifikované bunky by mohla pomôcť pri liečbe Crohnovej choroby

Nová technika využívajúca vlastné modifikované bunky pacientov na liečbu Crohnovej choroby sa ukázala ako účinná v experimentoch s použitím ľudských buniek, s klinickým skúšaním liečby, ktoré sa má začať v nasledujúcich šiestich mesiacoch.

Vedci z NIHR Guy's and St Thomas 'Biomedical Research Center (BRC) vyvinuli túto techniku ​​štúdiom bielych krviniek odobratých pacientom s Crohnovou chorobou, a ich porovnanie s bunkami zdravých ľudí. Ich zistenia umožnili špecialistom na bunkovú terapiu v BRC vyvinúť liečbu zahŕňajúcu odber buniek pacientov, a pestovať ich v špeciálnej kultúre, aby sa správali viac ako bunky od zdravých ľudí.

Výskum, uverejnené v časopise Gastroenterológia , ukazuje, že táto metóda je účinná v ľudských bunkách, čo znamená, že je pripravený na použitie v klinickom skúšaní. Navrhovaná Tribute Trial bude testovať, či je liečba bezpečná a účinná pri liečbe Crohnovej choroby.

Crohnova choroba je celoživotný stav, v ktorom dochádza k silnému zápalu niektorých častí tráviaceho systému, spôsobuje celý rad symptómov, ako je hnačka, bolesti žalúdka, únava a chudnutie. Jeho príčiny nie sú známe, ale je známe, že svoju úlohu hrá imunitný systém. Odhaduje sa, že často oslabujúci stav postihne približne 620 ľudí. 000 ľudí v Británii.

Profesor Graham Lord, predtým riaditeľ NIHR Guy's a St Thomas 'BRC, viedol výskum. Nedávno nastúpil do funkcie viceprezidenta a dekana Biologickej fakulty, Medicína a zdravie na univerzite v Manchestri. Povedal:„Toto je ďalšia hranica bunkovej terapie, keďže ideme ďalej než len na liečbu symptómov Crohnovej choroby, a pokúsiť sa obnoviť imunitný systém, aby vyriešil tento stav.

„Je to skutočná domáca liečba v tom zmysle, že sme začali pozorovaním buniek a tkanív darovaných pacientmi v Guy's and St Thomas ', vyvinuli liečbu, a teraz začínajú vykonávať skúšky, všetko v Dôvere. Ukazuje, ako sú ústrední pacienti vo výskume, pomáha vytvoriť liečbu, ktorá by mohla pomôcť ďalším tisícom ľudí. “

Rachel Sawyer, komunikačný manažér, ktorý má 50 a žije v Anerley v juhovýchodnom Londýne, bola diagnostikovaná s Crohnovou chorobou v roku 2000 a liečená v Guy's and St Thomas '. Aj keď je jej stav už pod kontrolou, podporuje ďalších ľudí, ktorí majú Crohnovu chorobu, a prevádzkuje účet Twitter @Bottomline_IBD.

Povedala:„Jednou z najhorších vecí pre mňa bola nepredvídateľnosť, obzvlášť okolo, keď potrebujete uponáhľanú toaletu. Crohnova choroba úplne presmeruje váš každodenný život a sťažuje vám bežné veci, ktoré väčšina z nás považuje za samozrejmé, ako napríklad spoločenské vychádzky alebo verejná doprava. Aj teraz, strach z toho nemám nikdy skutočne ďaleko od svojej mysle.

„Ďalšou ťažkou vecou je stigma spojená s ochorením čriev. Je ťažké o tom hovoriť a byť otvorený,“ dokonca aj s rodinou a priateľmi. Považoval som život niekedy za veľmi izolovaný a náročný - a to je niečo, čo veľa ľudí s Crohnovou skúsenosťou, bez ohľadu na to, či boli diagnostikovaní pred rokmi alebo minulý mesiac. Pre ľudí s diagnostikovanou mladosťou môže to mať vplyv na formatívne roky ich života.

„Čokoľvek, čo by mohlo pomôcť ľuďom s Crohnovou chorobou, mať sebadôveru ísť von a vrátiť sa späť k ľuďom, ktorými boli predurčení, by zmenilo hru.“

Vedci zistili, že špecializované biele krvinky nazývané regulačné T bunky od pacientov s Crohnovou chorobou produkovali menej črevne špecifického proteínu nazývaného integrín a4β7 ako regulačné T bunky od zdravých ľudí. Práca so špecialistami na výrobnej platforme NIHR Guy's a St Thomas BRC Advanced Therapies Manufacturing, na základe týchto zistení vyvinuli techniku ​​bunkovej terapie.

Táto technika zahŕňa vývoj buniek pacientov s Crohnovou chorobou s molekulou nazývanou RAR568, ktorý obnovuje zdravé hladiny integrínu a4β7. Bunky sa potom vrátia pacientom intravenóznou infúziou.

Doktor Peter Irving, konzultant gastroenterológ a spoluautor článku, povedal:„Aj keď sa liečba dostupná pre Crohnovu chorobu v posledných rokoch zvýšila, pôsobia len u niektorých pacientov. Navyše, liečba má u niektorých pacientov potenciálne závažné vedľajšie účinky. Tento výskum dláždi cestu pre testovanie používania vlastných buniek pacientov na liečbu ich Crohnovej choroby a tešíme sa, že ľuďom ponúkneme možnosť zúčastniť sa vo veľmi blízkej budúcnosti. “

• Bežné lieky s kyslým refluxom viazané na zvýšené riziko ochorenia obličiek
• Terapeutická endoskopia má v liečbe IBD stále väčšiu úlohu