Des chercheurs identifient une thérapie ciblée pour les patients adolescents atteints de neuroblastome

Les chercheurs du mont Sinaï ont identifié une thérapie ciblée pour les patients adolescents atteints de neuroblastome, un cancer du nerf pédiatrique mortel, qui n'auraient autrement aucune option de traitement, selon une étude publiée en octobre dans Cellule cancéreuse .

Le neuroblastome est l'une des tumeurs du système nerveux pédiatriques les plus courantes et les plus agressives et a généralement un mauvais pronostic, en particulier lorsqu'il progresse chez les enfants plus âgés. Le succès du traitement de la maladie varie, mais est exponentiellement moins chez les patients adolescents, notamment parce que la maladie manque de thérapies ciblées efficaces.

Les chercheurs du mont Sinaï ont découvert que le neuroblastome chez les enfants plus âgés et les adolescents présentant des délétions au sein d'un gène appelé ATRX peut répondre à une thérapie ciblée appelée tazémétostat. Le tazémétostat désactive une enzyme appelée EZH2 qui inhibe les gènes qui favorisent le développement normal des neurones, tuant à son tour les cellules du neuroblastome. Le neuroblastome apparaît dans les cellules nerveuses immatures des glandes surrénales et des parties de la colonne vertébrale au cours du développement du système nerveux sympathique, qui contrôle la réponse du corps « fuir ou combattre » au stress. EZH2 des inhibiteurs sont déjà testés dans des essais cliniques de phase I et de phase II pour d'autres cancers, y compris les lymphomes, sarcomes, et autres tumeurs solides, avec quelques résultats favorables.

Nous avons émis l'hypothèse que le mutant ATRX les protéines contribuent au neuroblastome agressif. Dans cette étude, nous avons cherché à déchiffrer la biologie sous-jacente de ces protéines altérées dans le neuroblastome, une tumeur pour laquelle les stratégies thérapeutiques efficaces restent obscures, et d'exploiter les dépendances identifiées."

Emilie Bernstein, Doctorat, Professeur de sciences oncologiques au Tisch Cancer Institute de la Icahn School of Medicine du Mont Sinaï et auteur principal correspondant

Les scientifiques du mont Sinaï continuent d'étendre cette recherche au rôle du mutant ATRX protéine en laboratoire et espèrent éventuellement ouvrir un essai clinique avec des institutions collaboratrices. Sur la base de cette recherche, ils pensent que les inhibiteurs d'EZH2 pourraient également être efficaces dans d'autres ATRX cancers mutants, comme le glioblastome pédiatrique multiforme et l'ostéosarcome.

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